Seltene Erkrankungen: EU-Regelung für Medikamente wird evaluiert

Rund 400.000 Menschen sind in Österreich von einer sogenannten seltenen Erkrankung betroffen, EU-weit sind es 30 Millionen. Die Forschung an Medikamenten für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) ist für Pharmafirmen mit viel Risiko verbunden, hieß es am Mittwoch bei einem Pressegespräch des Verbands der pharmazeutischen Industrie Österreichs. Anreize bietet die Orphan Medicinal Products Regulation in der EU. Diese wird nun 20 Jahre nach der Einführung evaluiert.

red/Agenturen

Eine Krankheit gilt dann als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Personen daran leiden. Zwei Drittel dieser 6.000 bis 8.000 Erkrankungen sind genetisch bedingt, betreffen die Patienten also ab der Kindheit, berichtete Rainer Riedl von Pro Rare Austria, dem Dachverband für Patientenorganisationen und Selbsthilfegruppen im Bereich der seltenen Erkrankungen. „Der durchschnittliche Weg zur Diagnose in Österreich dauert drei Jahre“, sagte der Vater eines Kindes mit einer seltenen Erkrankung. Für bis zu 95 Prozent dieser Erkrankungen gibt es „keinerlei Therapie“.

EU-Regelung hat „etwas gebracht“

„Die EU hat vor 20 Jahren die Orphan Drugs Regulation eingeführt, um Förderungen und Anreize zu schaffen und die Forschung in diesem Bereich zu erleichtern“, erläuterte Sylvia Nanz, Medical Director von Pfizer und bei der PHARMIG für seltene Erkrankungen zuständig. Die Regelung mache beispielsweise möglich, dass die pharmazeutische Forschung früh mit Behörden in Dialog treten kann und befördere den wirtschaftlichen Aspekt solcher Medikamentenentwicklungen.

Die Regelung habe definitiv etwas gebracht, „es wurde mehr geforscht“, sagte Nanz. In den Jahren 2000 bis 2017 wurden darunter 142 Medikamente entwickelt. Das klinge nach wenig, damit seinen jedoch spezifische Medikamente für 6,3 Millionen Betroffene in Europa geschaffen worden und die Entwicklung eines Medikaments brauche im Schnitt zehn Jahre, setzte die Pharma-Expertin in Relation.

Viele wirtschaftliche Hürden

Es gebe ein großes Risiko und eine niedrige Erfolgsrate bei der langen Entwicklungsdauer solcher Medikamente, erläuterte Andreas Steiner von AOP Orphan, einem seit 1996 in Wien ansässigen Unternehmen, das sich auf Orphan Drugs spezialisiert hat. In dieser Phase seien Entscheidungen zu treffen, "die nicht leicht sind", etwa auch, ob das Medikament als Tablette oder Spritze wirksamer sein könnte. Nach einer etwaigen Zulassung brauche es noch eine Kostenerstattung der Krankenkassen, um beim Patienten anzukommen.

Wichtig seien die Fragen, „wie schaff ich es, dass ein Medikament wirklich beim Patienten ankommt, dass es bezahlt wird und dass das schnell geht“, sagte Steiner. Die Orphan Drugs Regulation ist "ein gutes Tool", betonte Riedl. Es seien Anreize für die Industrie geschaffen worden, in die Forschung einzusteigen. „Man muss aber schon auch sagen, es ist kein Allheilmittel.“ Es brauche weitere Anreize und die Übergangsprozesse in der Forschung seien „nicht gut genug unterstützt“. Riedl hofft auch auf Initiativen von Patienten und wie Nanz auf die Einbringung von Stakeholdern in den Evaluierungsprozess.