Seltene Erkrankungen

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Seltene Erkrankungen
Computeranalysen

Viele seltene Erkrankungen haben ähnliche Ursachen

Unterschiedlichste Krankheiten, bei denen das Immunsystem den eigenen Körper angreift oder grundlos Entzündungen auslöst, wie chronische Darmerkrankungen, Multiple Sklerose, „Schmetterlingsflechte“ (Lupus erythematodes) und Diabetes (Typ 1), haben eng verwandte Ursachen, berichten Wiener Mediziner. Bei ihnen ist ein Netzwerk an „Schlüsselgenen“ beteiligt, die normalerweise das Immunsystem probat regulieren. Die Studie wurde im Fachjournal „Science Advances“ veröffentlicht.
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St. Anna Kinderkrebsforschung

Genmutation im Immunsystem: Anti-Diabetes-Medikamente helfen

Wissenschafter:innen unter der Leitung der St. Anna Kinderkrebsforschung und der Marmara Universität Istanbul konnten erstmals zeigen, dass eine in drei betroffenen Patient:innen angeborene Mutation des für die Aktivierung der T-Zellen wichtigen Transkriptionsfaktors NFATC1 einen bislang nicht bekannten Immundefekt verursachen. Anti-Diabetes-Medikament helfen dabei, Immunzellen „umzutrainieren“.
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Seltene Erkrankungen

Genstörung beeinträchtigt Blutbildung bei Kindern

Krankmachende Veränderungen in einem einzelnen Gen namens „DOCK11“ bescheren den betroffenen Kindern Blutarmut und heftige Entzündungen durch ein übereifriges Immunsystem, berichtet Kaan Boztug von der St. Anna Kinderkrebsforschung (CCRI) in Wien. Er hoffe, dass man diese Erkrankung durch Transplantation von gesunden blutbildenden Zellen oder mittels Gentherapie heilen kann. Die Untersuchungen wurden im „England New Journal of Medicine“ veröffentlicht.

 
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Stem cell scientist sees obligation to face ethical issues

With his brain organoids, Jürgen Knoblich scored a scientific breakthrough. The technology developed in his laboratory in Vienna is used worldwide and enables research into neurological diseases on human tissue. In an interview with "medinlive," the stem cell pioneer outlines the status quo and potential of organoid research and provides insight into the ethical debate.
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Organoide

Stammzellen-Pionier sieht Pflicht, sich ethischen Fragen zu stellen

Mit seinen Gehirn-Organoiden gelang Jürgen Knoblich ein wissenschaftlicher Durchbruch. Die in seinem Labor in Wien entwickelte Technologie wird weltweit angewandt und ermöglicht es, neurologische Krankheiten am menschlichen Gewebe zu erforschen. Im Gespräch mit „medinlive“ schildert der Stammzellen-Pionier den Status quo und Potenzial der Organoid-Forschung und gibt Einblick in die ethische Debatte.
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Personalisierte Medizin

Forscher entwickelten ein Medikament zur Behandlung eines einzigen Patienten

In den USA ist ein Medikament entwickelt worden, um nur eine einzige Patientin zu behandeln. Das Mädchen leidet an einer besonderen Form des Batten-Syndroms. Der Fall verschiebt die Grenzen der personalisierten Therapie und wirft wissenschaftliche, finanzielle und ethische Fragen auf.