Seltene Erkrankungen

https://medinlive.at/stichworte/465
Seltene Erkrankungen

Coronavirus: Menschen mit Seltenen Erkrankungen besonders betroffen

Rund sieben Prozent der Bevölkerung leiden an einer von über 7.000 bisher bekannten Seltenen Erkrankungen („Rare Diseases“). Diese Menschen sind von den Einschränkungen in der Coronakrise besonders betroffen, da oft intensive medizinische Betreuung und fortlaufende Kontrollen nötig sind, hieß es am Mittwoch bei einem Online-Pressegespräch des Verbands der pharmazeutischen Industrie (Pharmig). Bei der Telemedizin wurden jedoch aus der Krise positive Entwicklungen mitgenommen.

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Seltene Erkrankungen
Organoide

Stammzellen-Pionier sieht Pflicht, sich ethischen Fragen zu stellen

Mit seinen Gehirn-Organoiden gelang Jürgen Knoblich ein wissenschaftlicher Durchbruch. Die in seinem Labor in Wien entwickelte Technologie wird weltweit angewandt und ermöglicht es, neurologische Krankheiten am menschlichen Gewebe zu erforschen. Im Gespräch mit „medinlive“ schildert der Stammzellen-Pionier den Status quo und Potenzial der Organoid-Forschung und gibt Einblick in die ethische Debatte.

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Seltene Erkrankungen
Personalisierte Medizin

Forscher entwickelten ein Medikament zur Behandlung eines einzigen Patienten

In den USA ist ein Medikament entwickelt worden, um nur eine einzige Patientin zu behandeln. Das Mädchen leidet an einer besonderen Form des Batten-Syndroms. Der Fall verschiebt die Grenzen der personalisierten Therapie und wirft wissenschaftliche, finanzielle und ethische Fragen auf.