Großbritannien lässt weltweit erste Therapie mit Genschere zu

Beiden Erkrankungen liegen Fehler im Gen für Hämoglobin zugrunde. Das ist ein eisenhaltiger Proteinkomplex, der in roten Blutkörperchen vorkommt und dazu dient, Sauerstoff zu transportieren.

Die sogenannte Genschere kann gezielt auf einzelne Gene ausgerichtet werden. „Casgevy“ sei dafür entwickelt worden, die fehlerhaften Gene in Knochenmark-Stammzellen der Patient:innen zu verändern, damit sie funktionierendes Hämoglobin produzieren können, hieß in einer Mitteilung der MHRA. Dafür werden demnach Stammzellen dem Knochenmark entnommen, im Labor bearbeitet und dann wieder in den Patienten oder die Patientin eingesetzt. Das Ergebnis habe das Potenzial, lebenslang zu wirken, hieß es weiter.